28.05.2026

NGF-CP-201

Studio crossover di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con veicolo, volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di cenegermin (fattore di crescita del sistema nervoso umano ricombinante [rhNGF]) intranasale in partecipanti pediatrici con paralisi cerebrale (PC) spastica

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28.05.2026

RLY5016-208p

Studio di fase II in 2 parti, in aperto e a dosi multiple volto a valutare gli effetti farmacodinamici, la sicurezza e la tollerabilitàdi patiromer in bambini di età inferiore a 12 anni affetti da iperkaliemia (EMERALD2)

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28.05.2026

ENTR-601-44-201

Studio in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile al salto dell’esone 44 con una Parte A a dose multipla crescente iniziale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ENTR-601-44, seguita dalla Parte B per valutare la sicurezza e l’efficacia […]

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28.05.2026

ENTR-601-45-201

Studio in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in partecipanti con distrofia muscolare di Duchennesuscettibile al salto dell’esone 45 con una Parte A a dose multipla crescente iniziale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ENTR-601-45, seguita dalla Parte B per valutare la sicurezza e l’efficacia di […]

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28.05.2026

111-210

Studio multicentrico di fase 2, randomizzato, controllato, su vosoritide in bambini con bassa statura idiopatica

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28.05.2026

HBS-101-CL-312

Studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di pitolisant seguito da un’estensione in aperto in pazienti con sindrome di Prader-Willi

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28.05.2026

RLY-2608-201

Studio di fase 2 dell’inibitore mutante-selettivo di PI3Kα, RLY-2608, in adulti e bambini con spettro di iperaccrescimento e malformazioni correlate a PIK3CA, causate dalla mutazione PIK3CA

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28.05.2026

M23-712

Studio di fase 3, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 12 settimane, per valutare la sicurezza e l’efficacia di Atogepant nel trattamento preventivo dell’emicrania cronica in soggetti pediatrici di età compresa tra 12 e 17 anni

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28.05.2026

ION582-CS2

Studio di Fase 3 sull’efficacia e sulla sicurezza di ION582 in bambini e adulti con la sindrome di Angelman

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