28.05.2026
EFC18241
Studio randomizzato, in doppio cieco, di fase 3 per esaminare l’efficacia e la sicurezza di teplizumab rispetto al placebo in pazienti di età compresa tra 1 e 25 anni con diagnosi recente di diabete di tipo 1 (DT1) allo stadio 3
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CL1-230815-001
Studio di Fase Ib/II condotto per la prima volta sull’uomo, multicentrico, in aperto, a dose multipla crescente volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’effetto farmacodinamico di S230815 intratecale in partecipanti pediatrici affetti da encefalopatia dello sviluppo ed epilettica correlata a KCNT1
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111-308
Studio di estensione di fase 3, in aperto, a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia di vosoritide nei bambini con ipocondroplasia
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CNTO1959ISD3001
Studio basket di fase 3, multicentrico, in aperto, di estensione a lungo termine, volto a valutare la sicurezza di guselkumab in partecipanti pediatrici affetti da malattia di Crohn, colite ulcerosa o artrite psorisiaca giovanile – TRILOGY
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21467
Studio di estensione di fase 3, a braccio singolo, per valutare la sicurezza di finerenone in aggiunta alla terapia standard in pazienti pediatrici affetti da scompenso cardiaco, dalla nascita fino ai 18 anni di età, con disfunzione sistolica ventricolare sinistra (LVSD)
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LP352-302
Studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico volto a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LP352 nel trattamento delle crisi convulsive in bambini e adulti con sindrome di Dravet
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21466
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3, volto a valutare l’efficacia, la sicurezza, e il profilo farmacocinetico/farmacodinamico di finerenone, in aggiunta allo standard terapeutico, in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni affetti da scompenso cardiaco (HF) e disfunzione sistolica ventricolare sinistra (LVSD)
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1245-0256
Studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo con un’estensione in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia di empagliflozin in compresse in pazienti pediatrici con malattia renale cronica (EMPA-KIDNEY® Kids)
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22419
Studio di fase 2a randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, con una fase di estensione per valutare l’efficacia e la sicurezza di BAY 3401016 in partecipanti di età compresa tra 18 e 45 anni affetti dalla sindrome di Alport
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