24.06.2026

20240202

Studio multicentrico, non controllato, in aperto, volto a valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e la tollerabilità di inebilizumab in bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con malattia correlata alle immunoglobuline G4 (IgG4-RD)

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12.06.2026

Vedolizumab SC-3004

Studio di estensione di fase 3b volto a valutare la sicurezza a lungo termine di vedolizumab per via sottocutanea in soggetti pediatrici affetti da colite ulcerosa o malattia di Chron

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28.05.2026

19873A

Studio multicentrico, in aperto, a gruppi sequenziali e dosi multiple, per indagare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di Lu AG13909 in partecipanti cn iperplasia surrenalica congenita (CAH)

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28.05.2026

LP352-303

Studio di Fase 3, in aperto volto a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di LP352 nel trattamentodelle crisi convulsive in bambini e adulti con encefalopatia dello sviluppo ed epilettica

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28.05.2026

EP0239 (RWE0944)

EP0239 DISTURBI DEL SONNO, COMPORTAMENTO, ATTIVITÀ DELLA VITA QUOTIDIANA E DIPENDENZA DAL CAREGIVER FRA PAZIENTI DIAGNOSTICATI CON SINDROME DI DRAVET E SINDROME DI LENNOXGASTAUT CHE INIZIANO IL TRATTAMENTO CON FENFLURAMINE (FINTEPLA®): UNO STUDIO MULTICENTRICO, PROSPETTICO

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28.05.2026

STK-001-DS-301

EMPEROR: studio di fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura fittizia, a gruppi paralleli per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Zorevunersen (STK-001) in pazienti con sindrome di Dravet

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28.05.2026

PRAX-222-311

Sperimentazione clinica randomizzata, multicentrica, in doppio cieco e controllata con procedura simulata per valutarel’efficacia e la sicurezza di Elsunersen in partecipanti pediatrici con encefalopatia epilettica e dello sviluppo SCN2A a esordio precoce

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28.05.2026

LP352-301

Studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico volto a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LP352 nel trattamento delle crisi convulsive in bambini e adulti con encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche

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28.05.2026

D5180C00016

Studio di fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, per valutare l’efficacia e la sicurezza di tezepelumab in bambini di età compresa tra 5 e <12 anni affetti da asma grave non controllato (HORIZON)

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