Studio in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne
suscettibile al salto dell’esone 45 con una Parte A a dose multipla crescente iniziale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ENTR-601-45, seguita dalla Parte B per valutare la sicurezza e l’efficacia di ENTR-601 45 (ELEVATE-45)