28.05.2026

ENTR-601-44-201

Studio in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile al salto dell’esone 44 con una Parte A a dose multipla crescente iniziale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ENTR-601-44, seguita dalla Parte B per valutare la sicurezza e l’efficacia […]

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28.05.2026

ENTR-601-45-201

Studio in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in partecipanti con distrofia muscolare di Duchennesuscettibile al salto dell’esone 45 con una Parte A a dose multipla crescente iniziale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ENTR-601-45, seguita dalla Parte B per valutare la sicurezza e l’efficacia di […]

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27.05.2026

DSC/14/2357/52

Studio di fase 2 in aperto (fase principale più fase di estensione) con 2 coorti volto a valutare la farmacocinetica e la sicurezza di givinostat in pazienti affetti da DMD di età compresa tra almeno 2 anni e meno di 6 anni

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19.01.2024

PTC743-CNS-005-LSEP

Studio di sicurezza in aperto per soggetti precedentemente trattati con vatichinone (PTC743) e non con malattia mitocondriale ereditaria

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19.01.2024

BHV2000-301/RESILIENT

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di Taldefgrobep Alfa in partecipanti ambulatoriali e non ambulatoriali con Atrofia Muscolare Spinale con estensione in aperto (RESILIENT)

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12.07.2023

FGCL-3019-094 LELANTOS TWO

Sperimentazione di Fase 3, randomizzata, in doppio cieco su pamrevlumab (FG-3019) o placebo in combinazione con corticosteroidi sistemici in soggetti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

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12.07.2023

SPIMM-301

Sperimentazione di fase 3, randomizzata, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllata con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di iniezioni sottocutanee giornaliere di elamipretide in soggetti con miopatia mitocondriale primaria seguita da un’estensione del trattamento in aperto

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12.07.2023

REN001-201

Studio in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di 24 settimane di trattamento con REN001 in pazienti affetti da miopatia mitocondriale primaria (PMM)

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12.07.2023

232SM201 NURTURE

Studio in aperto volto alla valutazione dell’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ISIS 396443 somministrato in dosi multiple per via intratecale in soggetti con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale in fase presintomatica

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