12.07.2023

OPBGC&RS 2011-004_CA2012

Studio prospettico in aperto per valutare il mantenimento della efficacia e della sicurezza a lungo termine di EPI-743 nei bambini con malattia di Leigh

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12.07.2023

ION373-CS1 IONIS

Studio di Fase 1-3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti affetti da malattia di Alexander

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12.07.2023

DSC/14/2357/51

Studio in aperto, a lungo termine volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Givinostat in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che sono stati precedentemente trattati in un uno studio con Givinostat

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12.07.2023

C3391003 CIFFREO

Uno Studio di Fase 3, Multicentrico, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato Versoplacebo per Valutare la Sicurezza E l’Efficacia di Pf[1]06939926 nel Trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne

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