27.05.2026
JZP926-525
Studio osservazionale, prospettico e multicentrico della soluzione orale Epidyolex® (cannabidiolo CBD 100 mg/ml), come trattamento aggiuntivo per le crisi associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), alla sindrome di Dravet (DS) e al complesso della Sclerosi Tuberosa (TSC)
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M21-201
Studio Multicentrico di Fase 3, in Doppio Cieco, Controllato verso Placebo della Durata di 12 Settimane per Valutare la Sicurezza e l’Efficacia di Atogepant per il Trattamento Preventivo dell’Emicrania Episodica in Soggetti Pediatrici di Età Compresa fra 6 e 17 anni
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EBS-101-TD-391
Studio in aperto multicentrico per valutare la sicurezza a lungo termine delle compresse di ecopipam in bambini, adolescenti e adulti affetti dalla sindrome di Tourette
Scopri di più27.05.2026
DSC/14/2357/52
Studio di fase 2 in aperto (fase principale più fase di estensione) con 2 coorti volto a valutare la farmacocinetica e la sicurezza di givinostat in pazienti affetti da DMD di età compresa tra almeno 2 anni e meno di 6 anni
Scopri di più27.05.2026
XPF-010-304
Studio multicentrico, in aperto, a lungo termine sulla sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di XEN1101 in soggetti con diagnosi di epilessia
Scopri di più19.01.2024
GE-262-001 RAPISCAN
Studio in aperto, a dose singola, per la valutazione della sicurezza e della farmacocinetica di regadenoson in pazienti pediatrici
Scopri di più19.01.2024
TMB01-301 ASCEND
Uno studio di fase III, multicentrico, in doppio cieco, controllato con veicolo su TMB-001, con un braccio parallelo facoltativo di utilizzo massimo, nel trattamento dell’ittiosi recessiva legata all’X (RXLI) o ittiosi congenita autosomica recessiva (ARCI) in soggetti ≥6 anni
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NN8640-4467 REAL 8
Uno studio clinico per confrontare somapacitan una volta alla settimana con Norditropin® una volta al giorno in bambini che hanno bisogno di aiuto per crescere
Scopri di più19.01.2024
RGH-706-003
Studio di fase 3 in aperto, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in soggetti affetti da fibrosi cistica con genotipi CFTR non-F508del
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