19.01.2024
A4250-015 ASSERT-EXTA4250-015
Studio in aperto teso a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di odevixibat (A4250) in pazienti affetti da sindrome di Alagille (ASSERT-EXT)
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VX21-445-125
Studio di fase 3 in aperto, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in soggetti affetti da fibrosi cistica con genotipi CFTR non-F508del
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MK-8591A-028
Studio clinico di fase 2 per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia di Doravirina/Islatravir in partecipanti pediatrici con infezione da HIV-1 virologicamente soppressi o naïve al trattamento minori di 18 anni di età, e peso maggiore o uguale a 35 Kg
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PTC743-CNS-005-LSEP
Studio di sicurezza in aperto per soggetti precedentemente trattati con vatichinone (PTC743) e non con malattia mitocondriale ereditaria
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BHV2000-301/RESILIENT
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di Taldefgrobep Alfa in partecipanti ambulatoriali e non ambulatoriali con Atrofia Muscolare Spinale con estensione in aperto (RESILIENT)
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FIONA OLE
Studio di estensione per la sicurezza, in aperto, a braccio singolo, di durata pari a 18 mesi su un regime a base di finerenone per via orale adeguato in base all’età e al peso corporeo, in aggiunta a un ACEI o a un ARB, per il trattamento di bambini e giovani adulti di età compresa […]
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RTRX-RE021-201
Studio di coorte di fase 2, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica del trattamento con sparsentan in soggetti pediatrici affetti da malattie glomerulari proteinuriche selezionate (EPPIK)
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APELLIS APL2-C3G-310
Studio di fase 3, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco e multicentrico volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di pegcetacoplan in pazienti affetti da glomerulopatia C3 o glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi
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N01269 EXPAND
Studio multicentrico randomizzato, di determinazione della dose e confermativo, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, con disegno adattativo a 2 stadi e ritiro randomizzato volto a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di brivaracetam in monoterapia in pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni con epilessia con assenze infantile […]
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