12.07.2023

MK-7075-006

Sperimentazione Clinica di Estensione multicentrica, in aperto, di fase 2 per studiare la sicurezza a lungo termine in pazienti con PROS o Sindrome di Proteus attualmente in trattamento con Miransertib in altri studi

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12.07.2023

APH-19

Studio internazionale multicentrico di fase III, a braccio singolo, in aperto volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di lomitapide in pazienti pediatrici affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) che stanno ricevendo una terapia ipolipemizzante stabile

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12.07.2023

REN001-201

Studio in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di 24 settimane di trattamento con REN001 in pazienti affetti da miopatia mitocondriale primaria (PMM)

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12.07.2023

232SM201 NURTURE

Studio in aperto volto alla valutazione dell’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di ISIS 396443 somministrato in dosi multiple per via intratecale in soggetti con diagnosi genetica di atrofia muscolare spinale in fase presintomatica

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12.07.2023

ION373-CS1 IONIS

Studio di Fase 1-3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti affetti da malattia di Alexander

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12.07.2023

DSC/14/2357/51

Studio in aperto, a lungo termine volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Givinostat in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che sono stati precedentemente trattati in un uno studio con Givinostat

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12.07.2023

C3391003 CIFFREO

Uno Studio di Fase 3, Multicentrico, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato Versoplacebo per Valutare la Sicurezza E l’Efficacia di Pf[1]06939926 nel Trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne

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12.07.2023

WA43811 Gypsophila

Studio di fase Ib, a braccio singolo, in aperto volto a valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di TOCILIZUMAB in pazienti pediatrici ricoverati con COVID 19

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12.07.2023

TMC278IFD3004

Studio di rollover in aperto con rilpivirina (RPV) in combinazione con un regime di trattamento di base contenente altri antiretrovirali (ARV) in soggetti affetti dal virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1), che hanno partecipato a studi pediatrici su rilpivirina – codice studio TMC278IFD3004

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