12.07.2023

ODISSEY EFC14643

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di trattamento in aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza di alirocumab in bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote

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12.07.2023

SHP633-304

Studio prospettico in aperto sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di teduglutide in pazienti pediatrici affetti da sindrome dell’intestino corto che hanno completato TED-C14-006

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12.07.2023

H8H-MC-LAHV

Opzioni in ambito pediatrico per il sollievo dall’emicrania: lo studio PIONEER-PEDS1, ossia uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo su lasmiditan per il trattamento acuto dell’emicrania.

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12.07.2023

BP41674 Tangelo

Studio in Aperto e Multicentrico Volto a Indagare la Sicurezza, la Tollerabilità, la Farmacocinetica e la Farmacodinamica di Ro7248824 in Partecipanti affetti da Sindrome di Angelman

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12.07.2023

Zogenix-1900

Studio di estensione in aperto volto a valutare la sicurezza a lungo termine di ZX008 (fenfluramina cloridrato) soluzione orale come terapia aggiuntiva per le crisi convulsive in pazienti con patologie epilettiche rare come le encefalopatie epilettiche, tra cui la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut

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12.07.2023

19920 FIONA

Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di durata pari a 6 mesi per la valutazione dell’efficacia, della sicurezza e della PK/PD di un regime a base di finerenone per via orale adeguato in base all’età e al peso corporeo, in aggiunta a un ACEI o a un ARB, per il trattamento di […]

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14.06.2023

CBYL719F12201 EPIK-P2

EPIK-P2: Studio di Fase II, in doppio cieco, con un periodo iniziale randomizzato di 16 settimane, controllato versus placebo, per valutare l’efficacia, la sicurezza d’impiego e la farmacocinetica di alpelisib (BYL719) in pazienti pediatrici e adulti con sindromi da iperaccrescimento PIK3CA.

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14.06.2023

PID-PED study KB070

Studio di fase III, in aperto, prospettico, multicentrico per valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell’immunoglobulina umana Kedrion (IVIg) 10% somministrata per via endovenosa in pazienti pediatrici affetti da immunodeficienza primaria (PID).

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