12.07.2023

DCR-PHXC-204 PHYOX 7

Studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l’efficacia di DCR-PHXC in pazienti con Iperossaluria Primaria di Tipo 1 o 2 e insufficienza renale grave, con o senza dialisi

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12.07.2023

DCR-PHXC-301 PHYOX 3

Studio roll over in aperto per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di DCR-PHXC in soluzione per iniezione (uso sottocutaneo) in pazienti con iperossaluria primaria

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12.07.2023

DCR-PHXC-203 PHYOX_8

Studio multicentrico di fase 2 in aperto per valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Nedosiran in pazienti pediatrici dalla nascita fino a 11 anni di età con Iperossaluria Primaria e funzione renale relativamente intatta

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12.07.2023

SHP611-201

Studio globale, multicentrico, in aperto, abbinato a dati di controllo storici su SHP611 per viaintratecale in soggetti affetti da leucodistrofia metacromatica infantile tardiva

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12.07.2023

HGT-MLD-071

Estensione in aperto dello studio HGT-MLD-070 per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine della somministrazione intratecale di HGT-1110 in pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica

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12.07.2023

EFC13738 ELIKIDS

Studio multicentrico, in aperto, a due coorti (con e senza imiglucerasi) per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia di eliglustat in pazienti pediatrici affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 e di tipo 3

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12.07.2023

20190530 BEAN

Studio di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, seguito da una fase con trattamento attivo, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di apremilast nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni con ulcere orali in fase attiva associate alla malattia […]

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12.07.2023

20190529 PEAPOD

Uno studio di fase III, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato verso placebo, a gruppi paralleli, atto a valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di apremilast nei bambini di età compresa tra i 5 e i 18 anni con artrite psoriasica giovanile attiva (PEAPOD)

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12.07.2023

NI-0501-14

Studio a due coorti, in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emapalumab in bambini e adulti con sindrome da attivazione macrofagica (MAS) nella malattia di Still (inclusa l’artrite idiopatica giovanile sistemica e la malattia di Still a insorgenza nell’età adulta) o con […]

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