18.01.2024
RAD-GRIN-101
Studio multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’effetto su crisi epilettiche e sintomi comportamentali di dosi multiple titolate individualmente di radiprodil in bambini con disturbo correlato a GRIN
Scopri di più18.01.2024
BP41315 / 4RO30 ALDEBARAN
A PHASE IIA MULTICENTER, OPEN-LABEL, 12-WEEK STUDY TO INVESTIGATE THE PHARMACOKINETICS AND SAFETY AND TO PROVIDE PROOF OF MECHANISM OF ALOGABAT IN CHILDREN AND ADOLESCENTS AGED 5–17 YEARS WITH ANGELMAN SYNDROME (AS) WITH DELETION GENOTYPE
Scopri di più18.01.2024
EP0132
Studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine di brivaracetam nei partecipanti allo studio da 2 a 26 anni di età con epilessia con assenze infantile o epilessia con assenze giovanile
Scopri di più18.01.2024
TAK-935-3001
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di soticlestat come terapia aggiuntiva in soggetti pediatrici e giovani adulti affetti da sindrome di Dravet (SD)
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MK-1654-007
A Phase III, Open-label, Prospective, Multicenter Study to Assess Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Kedrion Intravenous Human Normal Immunoglobulin (IVIg) 10% in Pediatric Patients Affected by Primary Immunodeficiency Disease (PID)
Scopri di più12.07.2023
FGCL-3019-094 LELANTOS TWO
Sperimentazione di Fase 3, randomizzata, in doppio cieco su pamrevlumab (FG-3019) o placebo in combinazione con corticosteroidi sistemici in soggetti deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Scopri di più12.07.2023
AC-065A310 SALTO
Uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, evento-guidato, a gruppi sequenziali con un periodo di estensione in aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza di selexipag in aggiunta alla terapia standard in bambini di età compresa tra ≥2 e <18 anni con ipertensione arteriosa polmonare
Scopri di più12.07.2023
MRX-503
Studio di estensione in aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Maralixibat per il trattamento di soggetti con Colestasi Intraepatica Progressiva Familiare (PFIC)
Scopri di più12.07.2023
WA42985 POSTERITY
Studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, volto a valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Obinutuzumab in Pazienti Adolescenti Affetti da Nefrite Lupica Attiva di Classe III o IV
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