27.05.2026
JR-141-GS32
Studio di estensione su JR-141 per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine in soggetti con mucopolisaccaridosi di tipo II (sindrome di Hunter)
Scopri di più12.07.2023
SHP611-201
Studio globale, multicentrico, in aperto, abbinato a dati di controllo storici su SHP611 per viaintratecale in soggetti affetti da leucodistrofia metacromatica infantile tardiva
Scopri di più12.07.2023
HGT-MLD-071
Estensione in aperto dello studio HGT-MLD-070 per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine della somministrazione intratecale di HGT-1110 in pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica
Scopri di più12.07.2023
EFC13738 ELIKIDS
Studio multicentrico, in aperto, a due coorti (con e senza imiglucerasi) per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l’efficacia di eliglustat in pazienti pediatrici affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 e di tipo 3
Scopri di più