12.07.2023

ALN-GO1-005 ILLUMINATE-C

ILLUMINATE-C: Studio a braccio singolo volto a valutare l’efficacia, la sicurezza d’uso, la farmacocinetica e la farmacodinamica di lumasiran nei pazienti affetti da iperossaluria primitiva di tipo 1 (HP1) in fase avanzata

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12.07.2023

DCR-PHXC-204 PHYOX 7

Studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l’efficacia di DCR-PHXC in pazienti con Iperossaluria Primaria di Tipo 1 o 2 e insufficienza renale grave, con o senza dialisi

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12.07.2023

DCR-PHXC-301 PHYOX 3

Studio roll over in aperto per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di DCR-PHXC in soluzione per iniezione (uso sottocutaneo) in pazienti con iperossaluria primaria

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12.07.2023

BUR-CL207

Uno studio di fase 1/2, in aperto, multicentrico, non randomizzato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l’efficacia di Burosumab in pazienti pediatrici dalla nascita fino a un’età inferiore a 1 anno con ipofosfatemia legata al cromosoma X (XLH)

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12.07.2023

DCR-PHXC-203 PHYOX_8

Studio multicentrico di fase 2 in aperto per valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Nedosiran in pazienti pediatrici dalla nascita fino a 11 anni di età con Iperossaluria Primaria e funzione renale relativamente intatta

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12.07.2023

19920 FIONA

Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di durata pari a 6 mesi per la valutazione dell’efficacia, della sicurezza e della PK/PD di un regime a base di finerenone per via orale adeguato in base all’età e al peso corporeo, in aggiunta a un ACEI o a un ARB, per il trattamento di […]

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