28.05.2026

111-308

Studio di estensione di fase 3, in aperto, a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia di vosoritide nei bambini con ipocondroplasia

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27.05.2026

CKJX839C12303

Two part (double-blind inclisiran versus placebo [Year 1] followed by openlabel inclisiran [Year 2]) randomized multicenter study to evaluate safety, tolerability, and efficacy of inclisiran in children (6 to less than 12 years) with heterozygous familial hypercholesterolemia and elevated LDL-cholesterol (ORION-20)

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27.05.2026

111-303

Studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l’efficacia e lasicurezza di Vosoritide nei bambini con ipocondroplasia

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12.07.2023

20160227

Studio in aperto a dosi multiple crescenti per la valutazione della sicurezza, della tollerabilità, della farmacocinetica e della farmacodinamica di romosozumab in bambini e adolescenti con osteogenesi imperfetta

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12.07.2023

NN8640-4263 REAL 4

Studio clinico di efficacia e sicurezza di somapacitan somministrato una volta a settimana in confronto a Norditropin® somministrato una volta al giorno nei bambini con deficit dell’ormone della crescita

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12.07.2023

CKJX839C12301 ORION-16

Studio in due parti (inclisiran verso placebo in doppio cieco [Anno 1] seguito da inclisiran in aperto [Anno 2]) randomizzato, multicentrico, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di inclisiran in adolescenti (da 12 a meno di 18 anni) con ipercolesterolemia familiare eterozigote e livelli elevati di colesterolo LDL (ORION-16)

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12.07.2023

MK-7075-006

Sperimentazione Clinica di Estensione multicentrica, in aperto, di fase 2 per studiare la sicurezza a lungo termine in pazienti con PROS o Sindrome di Proteus attualmente in trattamento con Miransertib in altri studi

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12.07.2023

APH-19

Studio internazionale multicentrico di fase III, a braccio singolo, in aperto volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di lomitapide in pazienti pediatrici affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) che stanno ricevendo una terapia ipolipemizzante stabile

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12.07.2023

ODISSEY EFC14643

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di trattamento in aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza di alirocumab in bambini e adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote

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