28.05.2026

19873A

Studio multicentrico, in aperto, a gruppi sequenziali e dosi multiple, per indagare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di Lu AG13909 in partecipanti cn iperplasia surrenalica congenita (CAH)

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28.05.2026

111-210

Studio multicentrico di fase 2, randomizzato, controllato, su vosoritide in bambini con bassa statura idiopatica

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28.05.2026

HBS-101-CL-312

Studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di pitolisant seguito da un’estensione in aperto in pazienti con sindrome di Prader-Willi

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27.05.2026

DRI17476

Studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, di 52 settimane, con estensione in cieco di 52 settimane per valutare la sicurezza e l’efficacia di frexalimab, un anticorpo monoclonale CD40L-antagonista, per la conservazione della funzione delle cellule β pancreatiche in adulti e adolescenti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi […]

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19.01.2024

NN8640-4467 REAL 8

Uno studio clinico per confrontare somapacitan una volta alla settimana con Norditropin® una volta al giorno in bambini che hanno bisogno di aiuto per crescere

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19.01.2024

RGH-706-003

Studio di fase 3 in aperto, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in soggetti affetti da fibrosi cistica con genotipi CFTR non-F508del

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12.07.2023

NBI-74788-CAH2006

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di crinecerfont (NBI-74788) in soggetti pediatrici affetti da iperplasia surrenalica congenita classica, seguito da trattamento in aperto

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12.07.2023

AEZS-130-P02 tHe DETECT Trial

Sperimentazione multicentrica, in aperto, per valutare l’efficacia e la sicurezza di macimorelina acetato in singola dose orale di 1,0 mg/kg come test di stimolazione dell’ormone della crescita (GHST) in pazienti pediatrici con sospetto deficit dell’ormone della crescita (GHD)

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12.07.2023

CLCI699C2203

Studio di Fase II, multicentrico, in aperto, non comparativo, per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la tollerabilità di osilodrostat in pazienti bambini e adolescenti con malattia di Cushing

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