Studio in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile al salto dell’esone 44 con una Parte A a dose multipla crescente iniziale per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ENTR-601-44, seguita dalla Parte B per valutare la sicurezza e l’efficacia di ENTR-601-44 (ELEVATE-44)